La Administración Federal de Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos aprobó un nuevo tratamiento para una rara enfermedad de la coagulación de la sangre, pero por su precio, es catalogado como el más caro del mundo: por dosis costará 3,5 millones de dólares, algo así como 67 millones de pesos.
La información fue publicada en el sitio Science Alert en donde se detalla que el medicamento, llamado Hemgenix, es un tratamiento de terapia génica para la hemofilia B, que es una enfermedad genética rara que provoca una reducción de la coagulación de la sangre. Los síntomas más graves incluyen episodios de sangrado espontáneos y repetidos que son difíciles de detener.
A pesar de que el costo puede ser muy elevado, un análisis reciente sobre la rentabilidad del medicamento sugiere que es un precio relativamente “justo” para lo que logra el tratamiento, al menos en los Estados Unidos.
“La aprobación brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia“, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
¿Cómo funciona Hemgenix?
Hemgenix es un producto intravenoso que se administra en una sola dosis a una fracción del precio. El medicamento se transporta al cuerpo a través de un vector basado en virus, que está diseñado para entregar ADN a las células diana en el hígado. Esta información genética luego es replicada por las células, difundiendo las instrucciones para una proteína de coagulación, conocida como Factor IX.
Eficacia del tratamiento
Dos estudios han probado hasta ahora la eficacia y seguridad de Hemgenix. En un estudio entre 54 participantes con hemofilia B severa o moderadamente severa, los investigadores encontraron mayores niveles de actividad del Factor IX, lo que redujo la necesidad de terapias de reemplazo de rutina actualmente disponibles para los pacientes.
El poseedor anterior del récord de fármaco más caro fue otra forma de terapia génica de “una sola inyección” para tratar la atrofia muscular espinal tiene un costo estimado de 2 millones de dólares, más de 38 millones de pesos.
